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sábado, 25 de abril de 2026

La terapia génica que devuelve la audición: la FDA aprueba el primer tratamiento para una sordera genética

ionix abril 25, 2026 0

Terapia génica para recuperar audición

La medicina acaba de dar un paso histórico en el tratamiento de la sordera genética. La FDA de Estados Unidos aprobó el 23 de abril de 2026 Otarmeni, una terapia génica desarrollada para pacientes con pérdida auditiva severa o profunda asociada al gen OTOF. Este gen está relacionado con la producción de otoferlina, una proteína necesaria para que el oído interno pueda transmitir correctamente las señales sonoras al cerebro. La importancia de esta noticia está en que no se trata de un audífono ni de un implante coclear tradicional, sino de una terapia que intenta actuar sobre la causa genética del problema. El tratamiento introduce una copia funcional del gen OTOF directamente en la cóclea mediante un vector viral AAV. Según los datos comunicados, en los ensayos clínicos varios niños tratados recuperaron una capacidad auditiva significativa. Eso sí, Robert, aquí hay que ser muy preciso: no sirve para todos los tipos de sordera. Solo está indicado para personas con mutaciones bialélicas en el gen OTOF y con determinadas condiciones clínicas. El titular debe ser potente, pero no exagerado. Lo correcto sería venderlo como “una nueva vía para tratar algunas sorderas genéticas”, no como una cura universal de la sordera.