El síndrome de Dravet es una forma grave de epilepsia que aparece en la infancia, antes de los dos años. Es una enfermedad rara, que afecta a uno de cada 12.000 o 20.000 niños en Europa, para los que, en la mayoría de los casos, no hay tratamiento porque son resistentes a los fármacos. Aún no se comprende bien si eso ocurre porque los medicamentos usados realmente no son efectivos, o si es porque no alcanzan las células del sistema nervioso que producen enfermedad o el motivo radica en la genética de cada individuo.
“Estos pacientes pueden llegar a tener hasta 60 o 70 crisis epilépticas cada día, lo que pone en riesgo grave sus vidas y hace que necesiten supervisión constante”, explica la investigadora Sandra Acosta de la Universitat Pompeu Fabra. “Estos niños y niñas, además tienen calidad de vida pobre, son altamente dependientes y la enfermedad afecta a su desarrollo cognitivo; algunos no pueden caminar, ni hablar”, añade.Acosta lidera un proyecto para emplear minicerebros analizados mediante inteligencia artificial para probar la efectividad de moléculas que sí puedan ser eficaces a la hora de tratar la enfermedad.
“Cada paciente es diferente, por lo que cada uno necesita una medicina personalizada, ajustada a sus características”, apunta esta bióloga, que es también profesora de la Universitat de Barcelona. Esta aproximación ya se emplea desde hace tiempo en campos como la oncología.
Desde su laboratorio, a partir de células del paciente de la sangre o de la piel, generan organoides cerebrales, minicerebros tridimensionales que representan muy bien la células cerebrales y en los que pueden ir probando moléculas. Han desarrollado un algoritmo de inteligencia artificial con el que analizan combinaciones de fármacos disponibles para ver cuál es más eficaz para cada paciente.
“Nuestro objetivo es llegar a curar la enfermedad”, seña Acosta, que añade que “no solo podremos probar moléculas en nuestros organoides, sino también terapias génicas, terapias celulares, cualquier tratamiento que nos ayude a revertir al máximo el origen de la enfermedad”.
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